Американских ученых заинтересовала уникальная методика «редактирования ДНК». Ее основная суть заключается в излечении мышей от заболеваний печени. Данная технология выступает вероятной перспективой того, что через несколько лет она может быть активно использована в лечении синдрома Дауна, а также других расстройств в области генетики.
Основные моменты методики геномного редактирования Crispr
В нынешнее время методика геномного редактирования называется Crispr. Следует отметить, что она уже успешно испытана на мышах, у которых наблюдается активное развитие болезни печени, потому в скором будущем она подлежит уверенному использованию на людях.
Особенность Crispr заключается в следующем. Она разрешает вносить частичные изменения в огромную информационную базу молекулы ДНК, которой присуща исключительная аккуратность и необычайная точность. Так, ученые могут совершать действия, направленные на исправление всего одной составляющей генетического алфавита мутировавшего гена. Он имеет непосредственную связь с метаболизмом печени, наблюдающейся у мышей, что способствовало их полному выздоровлению.
Проведением данных исследований сегодня занимаются сотрудники Массачусетского университета современных технологий, которые и являются их непосредственными авторами. По их словам, подобная мутация гена может быть вызвана наследственными болезнями печени человека. Из этого следует, что наука будет способствовать тому, чтобы в ближайшее время были проведены клинические испытания Crispr среди подобных пациентов.
Ученые утверждают, что такое адресное воздействие на ДНК будет способствовать возникновения многих способов лечения различных недугов, в частности, серповидно-клеточной анемии, синдрома Дауна и хореи Гентингтона.
История возникновения данной технологии
Благодаря уникальной технологии Crispr можно широко использовать «специфические ферменты», которые оказывать положительное воздействие на 23 пары особых зон человеческих хромосом, не сопровождаемое нежелательными мутациями либо сбоями. Официальной датой обнаружения этих ферментов стал 1987 год, когда они получили название «мусора ДНК». Впоследствии ученые определили возможность их использование в качестве защиты организма от вирусов. Два года назад они обнаружили способность их комбинирования с ферментами Cas9, которые способны проникать в ДНК и «редактировать» ген.
